英媒：最贵基因疗法在美获批 定价超200万美元
路透社5月24日发表文章称，瑞士制药商诺华公司治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma24日获得美国批准。该公司这种一次性疗法的定价是创纪录的212.5万美元。
文章介绍，美国食品和药物管理局批准对两岁以下患有SMA的儿童进行Zolgensma治疗，包括尚未出现症状者。批准使用的对象包括，患有这种遗传性疾病最致命类型的婴儿以及今后可能出现衰弱症状的患者。
洛杉矶儿童医院的小儿神经科医生埃玛纽埃尔·蒂昂森说：“这可能是治疗患有最严重类型SMA的婴儿的一种新标准。”
蒂昂森说：“现在的任务是，努力与保险公司谈判，让它们相信，就长期而言，这种疗法是省钱的。”
诺华公司管理层为定价进行了辩护，称一次性治疗比每年达数十万美元的长期治疗更有价值。
诺华公司去年引发了一场关于基因疗法价值几何的辩论。该公司估计，这种疗法在每名患者身上最多能省500万美元。
美国独立机构临床与经济评论研究所在4月的评估断定，诺华公司对Zolgensma疗法的估价过高。
但该所24日称，它认为这种疗法低于该所设定的成本效益范围的上限。
诺华公司说，它将向健康保险公司提供Zolgensma疗法分期付款这一选择，而且，如果治疗无效则给予退款，并向愿意签订标准化承保条款的付款人提供先期折扣。
诺华公司首席执行官万思瀚对Zolgensma疗法很感兴趣。他称，如果在出生后不久就采用这种疗法，SMA几乎能治愈。这种疗法利用一种病毒向出生时基因有缺陷的婴儿提供SMN1基因的正常拷贝。
文章称，诺华公司期望今年晚些时候获得欧洲和日本批准。Zolgensma疗法将与百健公司Spinraza疗法（首个获批治疗SMA的疗法）展开竞争。