国内首次!人工智能发现的新药进入临床试验,完成首批给药

国内首次!人工智能发现的新药进入临床试验,完成首批给药

记者今天从英矽智能获悉,这家企业用人工智能平台发现、设计的候选新药ISM001-055已启动在中国的I期临床试验,完成了首批健康受试者给药。英矽智能联合首席执行官、上海研发中心负责人任峰博士介绍,这是首个在中国进入临床试验、由人工智能发现和设计的药物,用于治疗特发性肺纤维化疾病。

这家外资企业研发了一个“端到端”人工智能制药平台Pharma.AI,它包括靶点发现子平台PandaOmics、小分子化合物设计和生成子平台Chemistry42和临床试验结果预测子平台InClinico。公司创始人亚历克斯·扎沃洛科夫博士带领团队,将“生成式对抗网络”等深度学习技术应用于新药研发,取得了不少阶段性成果。

扎沃洛科夫博士与任峰博士

ISM001-055就诞生于Pharma.AI平台。它的作用靶点是全新的,由PandaOmics子平台发现。这个子平台通过对组学数据和文本数据池的分析,找到病人与健康人群的基因差异,再结合信号通路、科学文献、意见领袖等多方面信息的综合分析,找到靶点与疾病的关联,进而发现某种适应证的新靶点。

针对新靶点,Chemistry42子平台通过“生成式对抗网络”等深度学习算法,设计并合成了一批小分子化合物。研发人员对这批化合物进行实验测试,并将测试数据输入Chemistry42。这个子平台对数据进行深度学习后,再合成一批更优的化合物。就这样,经过数轮“设计—合成—测试—优化”后,研发团队确定了临床前候选化合物。

英矽智能“端到端”药物研发平台Pharma.AI

临床前实验数据显示,ISM001-055显著改善了肌成纤维细胞的形成,而控制肌成纤维细胞的形成有助于减缓纤维化的发展。

据介绍,特发性肺纤维化是一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病,在全球存在大量未被满足的医疗需求,随着病情进展和肺部纤维化的加重,患者的呼吸功能不断恶化,严重者最终会死亡。

在我国启动的I期临床试验以健康志愿者为受试对象,旨在评估口服递增剂量后ISM001-055的安全性和耐受性,并对药物在人体内的药代动力学展开研究。本次研究的主要负责人、浙江萧山医院Ⅰ期药物临床试验研究室主任陈建表示:“特发性肺纤维化好发于中老年群体,患者中位生存期仅2.8年。我们期待ISM001-055在健康人群中的安全性、耐受性和药代动力学研究获得积极结果。”

此前,这款候选新药已完成在澳大利亚开展的微剂量组试验,取得了理想的结果。今年2月,ISM001-055的I期临床试验在新西兰启动,目前已完成单次给药的爬坡试验,取得了良好的安全性和耐受性结果。临床试验团队正在对多次给药进行探索。

ISM001-055项目研发进程

去年以来,英矽智能已利用人工智能制药平台发现了7款临床前候选药物,包括有望用于新冠病毒治疗的3CL蛋白酶抑制剂,以及两款在“合成致死”策略下的抗肿瘤临床前候选化合物。

如今,人工智能制药是一个炙手可热的前沿科技领域,辉瑞、默克、阿斯利康等知名药企,以及谷歌母公司Alphabet等信息技术企业都在布局这个领域,希望借助人工智能,大幅提升药物研发的成功率和效率,并降低药物研发的成本。以ISM055项目为例,英矽智能完成从靶点发现到确定临床前候选药物这一过程,仅耗时18个月,研发投入仅260万美元。而传统的药物发现方式,完成这一过程往往要耗时4年以上,投入上亿美元,还要面对高失败率的风险。

栏目主编:黄海华

来源:作者:俞陶然